Internationale studies laten zien dat autologe stamceltherapie (aHSCT¹) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Mogelijk is stamceltherapie effectiever bij deze specifieke groep MS-patiënten dan de huidige geregistreerde MS-middelen. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen), is het van belang om methodologisch sterke studies (de zogenaamde “randomized controlled” studies) uit te voeren.Het RAM-MS onderzoek is een zogenaamde randomized controlled trial. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld met loting bepaald wie welke behandeling krijgt, wordt vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie en ondergaan deelnemers in de verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar. De huidige studie geeft daarom betrouwbaar antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen.

Professionals uit binnen- en buitenland onderschrijven het belang van deze studie. In het wetenschappelijke tijdsschrift Bone Marrow Transplantion is een artikel over stamceltherapie bij MS gepubliceerd. Hierin concluderen internationale experts dat randomized trials waarin stamceltherapie wordt vergeleken met therapieën met een hoge effectiviteit, in het bijzonder alemtuzumab, ocrelizumab en cladribine, nog steeds noodzakelijk zijn.² De studie waaraan het Amsterdam UMC deelneemt (RAM-MS trial) wordt hierbij expliciet genoemd.

1 aHSCT = autologe hematopoietische stamceltherapie.

2 citaat artikel Bone Marrow Transplantation: “While it is now clear that clinical and MRI activity in patients with highly active RRMS may be suppressed with the use of aHSCT in a sustained manner, there remains the need for comparative studies that randomize patients to aHSCT versus other high-efficiency therapies, in particular the more recently introduced alemtuzumab, ocreluzimab and cladribine.”