Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research financieren onderzoek naar stamceltherapie
Amsterdam UMC start met een studie naar het effect van stamceltherapie op het ziekteverloop bij MS. In de komende twee jaar zullen in Nederland tien mensen met MS stamceltherapie ondergaan als onderdeel van een grotere internationale studie. Stamceltherapie wordt in Nederland voor MS nog niet vergoed noch uitgevoerd. Om stamceltherapie in Nederland vergoed te krijgen is wetenschappelijk onderzoek nodig waarin effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie direct vergeleken wordt met effectieve medicijnen voor MS.
Mensen met MS hebben een ontregeld afweersysteem. Bij autologe Hematopoietische Stamcel Transplantatie (aHSCT), ofwel stamceltherapie, krijgt het afweersysteem een soort herstart. Eerst isoleren onderzoekers stamcellen uit het bloed van een patiënt. De patiënt krijgt vervolgens medicijnen toegediend die de ontregelde afweercellen doden (chemo- en immunotherapie). Daarna worden de eigen stamcellen teruggegeven aan de patiënt. Deze stamcellen vormen het nieuwe afweersysteem. De behandeling lijkt het meest effectief bij mensen met hele actieve MS. Deze patiënten hebben veel ontstekingen in het centraal zenuwstelsel (zoals te zien op MRI-scans van hersenen en ruggenmerg), ondanks het gebruik van ontstekingsremmende medicijnen.
Studie Amsterdam
Amsterdam UMC neemt deel aan een grote internationale gerandomiseerde multicenter studie die in Scandinavië is opgezet. In deze studie wordt stamceltherapie vergeleken met meerdere effectieve MS-medicijnen (alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab). In de totale studie doen 100 mensen met MS mee uit Noorwegen, Zweden, Denemarken en Nederland. Vijftig van hen krijgen stamceltherapie (groep A) en vijftig krijgen een tweedelijnsmiddel (groep B). Amsterdam UMC wil 20 mensen laten meedoen aan de internationale studie, tien in groep A en tien in groep B. Na twee jaar worden de effectiviteit, de veiligheid en de kosten van beide behandelingen, inclusief nazorg, met elkaar vergeleken. Daarna volgt een follow-up tot 5 jaar na de start van de behandeling om ook de effectiviteit en veiligheid op langere termijn in kaart te brengen. Om aan de studie mee te kunnen doen, moet er in elk geval sprake zijn van ziekteactiviteit (ontstekingen in hersenen en/of ruggenmerg) ondanks het gebruik van ontstekingsremmende MS-medicatie. Er is een vragenschema gemaakt op het aanmeldformulier, zodat patiënten zelf kunnen bepalen of ze in aanmerking zouden kunnen komen voor deelname aan de studie.
Financiering
De studie wordt uitgevoerd door de afdelingen neurologie (prof. Bernard Uitdehaag en prof. Joep Killestein) en hematologie (prof. Sonja Zweegman) en is mogelijk gemaakt door een gezamenlijke subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. De stichtingen investeren elk € 475.000 in de studie en dragen zo bij aan het antwoord op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS in plaats van de huidige voor MS geregistreerde therapieën. Bij een positieve uitkomst kunnen de resultaten van deze studie bijdragen aan het wetenschappelijk bewijs dat nodig is om tot vergoeding van de behandeling in Nederland over te gaan.
Meer informatie, zoals het vragenschema en een FAQ, is te vinden op www.vumc.nl/stamceltherapieMS.