Stamceltherapie
Let op: de tekst op deze pagina is verouderd en wordt bijgewerkt. Bekijk het nieuwsbericht over stamceltherapie.
Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat stamceltherapie (aHSCT) bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde “controlled randomized” studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS. Dit betekent dat uit onderzoek moet blijken voor wie stamceltherapie een goed alternatief is voor bestaande behandelingen. Het onderzoek in het Amsterdam UMC (RAM-MS onderzoek) is een voorbeeld van dergelijk onderzoek dat nog nodig is.
Mensen met MS hebben een ontregeld afweersysteem. Bij autologe Hematopoietische Stamcel Transplantatie (aHSCT), ofwel stamceltherapie, krijgt het afweersysteem een soort herstart. Eerst isoleren onderzoekers stamcellen uit het bloed van een patiënt. De patiënt krijgt vervolgens medicijnen die de ontregelde afweercellen doden (chemo- en immunotherapie). Daarna krijgt de patiënt de eigen stamcellen terug. Deze stamcellen vormen het nieuwe afweersysteem. De behandeling lijkt het meest effectief bij mensen met hele actieve MS. Deze patiënten hebben veel ontstekingen in het centraal zenuwstelsel (zoals te zien op MRI-scans van hersenen en ruggenmerg), ondanks het gebruik van ontstekingsremmende medicijnen.
Onderzoek Amsterdam (RAM-MS onderzoek)
Amsterdam UMC neemt deel aan een grote internationale gerandomiseerde multicenter studie die in Scandinavië is opgezet. In deze studie wordt stamceltherapie vergeleken met meerdere effectieve MS-medicijnen (alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab). Het is een gerandomiseerd onderzoek waarbij patiënten die onvoldoende effect hebben van een behandeling met interferon bèta, glatirameeracetaat, dimethylfumaraat, teriflunomide, fingolimod of natalizumab worden gerandomiseerd tussen stamceltherapie of behandeling met alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab.
In de totale studie doen 100 mensen met MS mee uit Noorwegen, Zweden, Denemarken en Nederland. Vijftig van hen krijgen stamceltherapie (groep A) en vijftig krijgen een tweedelijnsmiddel (groep B). Amsterdam UMC wil 20 mensen laten meedoen aan de internationale studie, tien in groep A en tien in groep B.
Na twee jaar vergelijken de onderzoekers de effectiviteit, de veiligheid en de kosten van beide behandelingen, inclusief nazorg. Daarna volgt een follow-up tot vijf jaar na de start van de behandeling om ook de effectiviteit en veiligheid op langere termijn in kaart te brengen. Om aan de studie mee te kunnen doen, moet er in elk geval sprake zijn van ziekteactiviteit (ontstekingen in hersenen en/of ruggenmerg) ondanks het gebruik van ontstekingsremmende MS-medicatie. Er is een vragenschema op het aanmeldformulier, zodat patiënten zelf kunnen bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname aan de studie.
Financiering
De afdelingen neurologie (prof. Bernard Uitdehaag en prof. Joep Killestein) en hematologie (prof. Sonja Zweegman) voeren deze studie uit. Het onderzoek is mogelijk door een gezamenlijke subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. De stichtingen investeren elk € 475.000 in de studie en dragen zo bij aan het antwoord op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS in plaats van de huidige voor MS geregistreerde tweedelijns therapieën. Het onderzoek zal dus inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS
De inclusie in de RAM-MS studie inmiddels weer hervat. Voor meer informatie over het onderzoek en deelname bezoek www.vumc.nl/stamceltherapieMS.
Veelgestelde vragen
Internationale studies laten zien dat autologe stamceltherapie (aHSCT1) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Mogelijk is stamceltherapie effectiever bij deze specifieke groep MS-patiënten dan de huidige geregistreerde MS-middelen. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen), is het van belang om methodologisch sterke studies (de zogenaamde “randomized controlled” studies) uit te voeren.Het RAM-MS onderzoek is een zogenaamde randomized controlled trial. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld met loting bepaald wie welke behandeling krijgt, wordt vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie en ondergaan deelnemers in de verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar. De huidige studie geeft daarom betrouwbaar antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen.
Professionals uit binnen- en buitenland onderschrijven het belang van deze studie. In het wetenschappelijke tijdsschrift Bone Marrow Transplantion is een artikel over stamceltherapie bij MS gepubliceerd. Hierin concluderen internationale experts dat randomized trials waarin stamceltherapie wordt vergeleken met therapieën met een hoge effectiviteit, in het bijzonder alemtuzumab, ocrelizumab en cladribine, nog steeds noodzakelijk zijn.2 De studie waaraan het Amsterdam UMC deelneemt (RAM-MS trial) wordt hierbij expliciet genoemd.
1 aHSCT = autologe hematopoietische stamceltherapie.
2 citaat artikel Bone Marrow Transplantation: “While it is now clear that clinical and MRI activity in patients with highly active RRMS may be suppressed with the use of aHSCT in a sustained manner, there remains the need for comparative studies that randomize patients to aHSCT versus other high-efficiency therapies, in particular the more recently introduced alemtuzumab, ocreluzimab and cladribine.”
Het Nationaal MS Fonds strijdt voor een beter leven voor mensen met MS, nu en in de toekomst. Dit gebeurt aan de hand van drie pijlers, waaronder ook de pijler onderzoek. Het Nationaal MS Fonds vindt het om deze reden belangrijk om wetenschappelijk onderzoek financieel te ondersteunen.
Grootschalig, gerandomiseerd en gecontroleerd wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is noodzakelijk. Met steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research kan Nederland (MS Centrum Amsterdam) nu deelnemen aan een internationale studie waarin stamceltherapie wordt vergeleken met bestaande tweedelijns MS-middelen. De subsidie is gehonoreerd op advies van de wetenschappelijke advies raad van het Nationaal MS Fonds. De raad onderschrijft, net als de wetenschappelijke raad van Stichting MS Research, de kwaliteit en relevantie van de studie.
Door het onderzoek te financieren draagt het Nationaal MS Fonds, samen met Stichting MS Research, bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is. Het financieel ondersteunen van deze studie is dan ook een logische stap en past binnen de visie van het Nationaal MS Fonds.
Zie ook de vraag “Waarom is onderzoek naar stamceltherapie nodig?”
Dit is de eerste wetenschappelijke studie die door zowel Stichting MS Research als het Nationaal MS fonds financieel ondersteund wordt. Omdat stamceltherapie een dure behandeling is, de noodzaak van de studie breed wordt gedragen en omdat de studie binnen de visie van beide organisaties past, was het een logische stap om deze studie gezamenlijk te financieren. Op deze manier willen wij bijdragen aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit wellicht de beste behandeloptie is.
In eerste instantie moest financiering voor de studie gevonden worden. In juni 2019 werd bekend dat Amsterdam UMC een gezamenlijke subsidie voor het onderzoek zou ontvangen van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research. Vervolgens kon begonnen worden om de studie goedgekeurd te krijgen. Nederland heeft strenge regels voor studies met proefpersonen. De Wet Medisch-Wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) is er om proefpersonen te beschermen. Studies die onder de WMO vallen, moeten aan wettelijke eisen voldoen. De studie moet vooraf worden getoetst door een onafhankelijke commissie van deskundigen. Zonder een positief oordeel van deze commissie mag de studie niet starten. De stamceltherapie bij MS studie valt onder de WMO en is getoetst door zowel de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO, Den Haag), als de medisch-ethische toetsingscommissie (METC) van het Amsterdam UMC. Bij de toets is gekeken of de studie aan alle regels voldoet. Kijk voor meer informatie op de website van CCMO.
Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland alleen beschikbaar in onderzoeksverband. Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig (zie ook de vraag “Waarom is onderzoek naar stamceltherapie nodig?”). Dit onderschrijven experts uit binnen- en buitenland.
Bij een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS blijven ontstekingen aanwezig in hersenen en ruggenmerg ondanks het gebruik van tweedelijns MS-middelen. Deze groep komt niet in aanmerking voor deelname aan de lopende studie. De Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) en MS-organisaties, waaronder Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds, zijn van mening dat voor deze specifieke groep mensen stamceltherapie ook in Nederland beschikbaar en vergoed zou moeten worden.
Op dit moment wordt stamceltherapie in Nederland nog niet vergoed.
Een vergoedingsaanvraag door neurologen bij het Zorginstituut Nederland, gevolgd door een zorgadviestraject bij Zorgverzekeraars Nederland door neurologen in samenwerking met de Multiple Sclerose Vereniging Nederland (MSVN) zijn onlangs afgewezen. Er is wel toegezegd dat het Zorginstituut het opnieuw gaat beoordelen en verwacht wordt dat er voor het einde van dit jaar een definitieve uitspraak komt. Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven het belang van deze en andere activiteiten die eraan bijdragen dat stamceltherapie beschikbaar wordt voor mensen met MS.
