Stamceltherapie
Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat stamceltherapie (aHSCT) bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde “controlled randomized” studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS. Dit betekent dat uit onderzoek moet blijken voor wie stamceltherapie een goed alternatief is voor bestaande behandelingen. Het onderzoek in het Amsterdam UMC (RAM-MS onderzoek) is een voorbeeld van dergelijk onderzoek dat nog nodig is.
Onderzoek naar stamceltherapie bij MS in MS Centrum Amsterdam – Nationaal MS Fonds
Mensen met MS hebben een ontregeld afweersysteem. Bij autologe Hematopoietische Stamcel Transplantatie (aHSCT), ofwel stamceltherapie, krijgt het afweersysteem een soort herstart. Eerst isoleren onderzoekers stamcellen uit het bloed van een patiënt. De patiënt krijgt vervolgens medicijnen die de ontregelde afweercellen doden (chemo- en immunotherapie). Daarna krijgt de patiënt de eigen stamcellen terug. Deze stamcellen vormen het nieuwe afweersysteem. De behandeling lijkt het meest effectief bij mensen met hele actieve MS. Deze mensen met MS hebben veel ontstekingen in het centraal zenuwstelsel (zoals te zien op MRI-scans van hersenen en ruggenmerg), ondanks het gebruik van ontstekingsremmende medicijnen.
Onderzoek in MS Centrum Amsterdam (RAM-MS onderzoek)
MS Centrum Amsterdam neemt deel aan een grote internationale gerandomiseerde en gecontroleerde multicenter studie die in Scandinavië is opgezet. In deze studie wordt stamceltherapie vergeleken met effectieve MS-medicijnen (alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab). Het is een onderzoek waarbij patiënten die onvoldoende effect hebben van een behandeling met interferon bèta, glatirameeracetaat, dimethylfumaraat, teriflunomide, fingolimod of natalizumab worden gerandomiseerd* tussen stamceltherapie of behandeling met alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab.
In de totale studie doen 100 mensen met MS mee uit Noorwegen, Zweden, Denemarken en Nederland. Vijftig van hen krijgen stamceltherapie (groep A) en vijftig krijgen een tweedelijnsmiddel (groep B).
Na twee jaar vergelijken de onderzoekers de effectiviteit, de veiligheid en de kosten van beide behandelingen, inclusief nazorg. Daarna volgt een follow-up tot vijf jaar na de start van de behandeling om ook de effectiviteit en veiligheid op langere termijn in kaart te brengen. Om aan de studie mee te kunnen doen, moet er in elk geval sprake zijn van ziekteactiviteit (ontstekingen in hersenen en/of ruggenmerg) ondanks het gebruik van ontstekingsremmende MS-medicatie.
Financiering
De afdelingen neurologie (prof. Joep Killestein) en hematologie (prof. Sonja Zweegman) van Amsterdam UMC voeren deze studie uit. Het onderzoek is mogelijk door een gezamenlijke subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. De stichtingen investeren elk € 475.000 in de studie en dragen zo bij aan het antwoord op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS in plaats van de huidige voor MS geregistreerde tweedelijns therapieën. Het onderzoek zal dus inzicht bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS.
De inclusie in de RAM-MS studie is na een onderbreking wegens corona weer hervat. Voor meer informatie over het onderzoek en deelname: ga naar het stamcelonderzoek van Amsterdam UMC.
Veelgestelde vragen
Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde gerandomiseerde, gecontroleerde studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie als behandelmethode bij MS. Het onderzoek in het MS Centrum Amsterdam (RAM-MS onderzoek) zal antwoord geven op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS naast de huidige voor MS geregistreerde tweedelijns therapieën (cladribine, alemtuzumab en ocrelizumab). Het onderzoek zal dus inzicht bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS.
Dit onderzoek is mogelijk met de steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research. Samen dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken – en vergoed te krijgen – voor mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.
Het Nationaal MS Fonds strijdt voor een beter leven voor mensen met MS, nu en in de toekomst. Dit gebeurt aan de hand van drie pijlers, waaronder ook de pijler onderzoek. Het Nationaal MS Fonds vindt het om deze reden belangrijk om wetenschappelijk onderzoek financieel te ondersteunen.
Grootschalig, gerandomiseerd en gecontroleerd wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is noodzakelijk. Met steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research kan Nederland (MS Centrum Amsterdam) nu deelnemen aan een internationale studie waarin stamceltherapie wordt vergeleken met bestaande tweedelijns MS-middelen. De subsidie is gehonoreerd op advies van de wetenschappelijke advies raad van het Nationaal MS Fonds. De raad onderschrijft, net als de wetenschappelijke raad van Stichting MS Research, de kwaliteit en relevantie van de studie.
Door het onderzoek te financieren draagt het Nationaal MS Fonds, samen met Stichting MS Research, bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is. Het financieel ondersteunen van deze studie is dan ook een logische stap en past binnen de visie van het Nationaal MS Fonds.
Zie ook de vraag “Waarom is onderzoek naar stamceltherapie nodig?”
Dit is de eerste wetenschappelijke studie die door zowel Stichting MS Research als het Nationaal MS fonds financieel ondersteund wordt. Omdat stamceltherapie een dure behandeling is, de noodzaak van de studie breed wordt gedragen en omdat de studie binnen de visie van beide organisaties past, was het een logische stap om deze studie gezamenlijk te financieren. Op deze manier willen wij bijdragen aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit wellicht de beste behandeloptie is.
Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland beschikbaar voor een kleine groep mensen met zeer actieve MS en daarnaast kunnen mensen met MS tot eind 2023 meedoen aan een klinisch onderzoek waarbij stamceltherapie vergeleken wordt met bestaande tweedelijns MS-medicatie. Er wordt grootschalig wetenschappelijk onderzoek uitgevoerd waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling. Dit onderzoek is vereist om het wetenschappelijk bewijs te leveren dat nodig is om stamceltherapie als standaard behandeling voor mensen met MS beschikbaar en vergoed te maken voor wie dit de beste behandeloptie is.
Sinds december 2022 wordt stamceltherapie in Nederland alleen vergoed voor een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS. Als resultaten van het lopende onderzoek voldoende bewijs leveren dat stamceltherapie een effectieve behandeling is voor een grotere groep mensen met MS, hopen wij dat stamceltherapie vaker ingezet zal worden.
Een stamcel is een menselijke basiscel die zichzelf kan vernieuwen of uitgroeien tot een gespecialiseerde cel, bijvoorbeeld een hartcel, een levercel of een huidcel. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan.
Bij stamceltherapie voor mensen met MS worden stamcellen uit het eigen bloed gebruikt. Deze stamcellen kunnen verschillende typen afweercellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. Permanente zenuwschade die door MS is ontstaan, wordt dan ook niet hersteld door stamceltherapie.
Het doel van stamceltherapie bij MS is echter om het afweersysteem te “resetten” zodat de MS-ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen.
Stamceltherapie, officieel “aHSCT” (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.
Kort samengevat bestaat deze behandeling uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Vervolgens krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het bestaande afweersysteem wordt vernietigd. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, waarmee het afweersysteem opnieuw wordt opgebouwd.
Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef na behandeling gedurende meerdere jaren vrij van schubs (ook wel aanvallen of relapses genoemd) en op MRI-beelden werden geen nieuwe actieve laesies (ontstekingen in de hersenen of ruggenmerg) gevonden.
Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een vroege, actieve vorm van RRMS. Voor mensen met een progressieve vorm van MS lijkt de behandeling minder effectief.
Gerandomiseerd betekent dat willekeurig (“at random”) door middel van loting wordt bepaald in welke behandelingsgroep je wordt ingedeeld (stamceltherapie of een van de tweedelijns MS-medicijnen).