Lange tijd werd stamceltransplantatie bij MS niet vergoed in Nederland. Sinds 2022 wordt stamceltransplantatie vergoed voor mensen met zeer actieve MS die aan strenge criteria voldoen. Er is een grote groep mensen met MS die niet aan deze criteria voldoet. Een deel van deze groep is op eigen initiatief en kosten naar het buitenland gegaan. Het is onbekend om precies hoeveel mensen het gaat, hoe hun ervaring met deze behandeling is geweest, welke bijwerkingen of complicaties zij gehad hebben en wat het effect van de behandeling is geweest. Ook weten we niet welke vorm van MS deze mensen hadden en of ze nu wel de juiste (na)zorg krijgen. Met het STAM-NL onderzoek worden deze factoren in kaart gebracht.

Beter zicht op mogelijke voordelen en risico’s

Stamceltransplantatie kan voordelen hebben, zoals het afremmen of verbeteren van MS-klachten en het bieden van nieuwe hoop op een minder snelle achteruitgang door MS. Tegelijk brengt de behandeling risico’s met zich mee, zoals ernstige bijwerkingen van de chemotherapie en infecties. In het buitenland kunnen deze risico’s groter zijn, omdat de behandeling daar vaak anders wordt uitgevoerd en er minder toezicht is dan in Nederland. Een doel van dit onderzoek is om mensen met MS en hun zorgverleners beter zicht te geven op de mogelijke voordelen en risico’s van stamceltransplantatie, ook in relatie tot de verschillende vormen van MS.

Effect, bijwerkingen en nazorg

Dit onderzoek zal antwoord geven op de vraag hoeveel mensen met MS in Nederland stamceltransplantatie in het buitenland hebben verkregen op eigen initiatief en kosten. Ook kijken de onderzoekers naar:

• hoe deze mensen de behandeling hebben ervaren;
• de effectiviteit van de behandeling;
• of en welke bijwerkingen en complicaties er waren;
• wat de kosten van de behandeling zijn geweest;
• het zorggebruik van mensen die naar het buitenland zijn gegaan;
• en de nazorg voor deze mensen.

Diagnose tot nu

Het onderzoeksteam brengt in kaart welke vorm van MS de mensen hadden op het moment van behandeling toen zij voor een stamceltransplantatie naar het buitenland gingen. Ook onderzoeken zij welke invloed de stamceltransplantatie heeft gehad op het beloop en klachten van de MS. Het onderzoeksteam zal informatie verzamelen vanaf het moment dat de ziekte voor het eerst aan het licht kwam tot nu, aan de hand van vragenlijsten en het medische dossier van de deelnemers.

Uniek

Uniek aan dit onderzoek is de combinatie van medische gegevens – zoals MRI-scans – en gestandaardiseerde patiëntgerapporteerde uitkomstmaten (PROMs). Zo verzamelt het team betrouwbare en goed vergelijkbare data over gezondheid, ervaringen en nazorg. Daarnaast kijkt het onderzoek niet alleen terug op de behandeling en de effecten daarvan (retrospectief), maar wordt ook gevolgd hoe het deze mensen nu vergaat (prospectief). Deze aanpak maakt het mogelijk om de impact van stamceltransplantatie op zowel korte als langere termijn in kaart te brengen.

Dit onderzoek zal twee jaar duren en wordt gefinancierd door het Nationaal MS Fonds, het St. Antonius Ziekenhuis en het MS Centrum Amsterdam. Het Nationaal MS Fonds draagt €147.000 bij aan dit onderzoek.