HomeWat is MS?BehandelingStandpunt stamceltransplantatie bij MS

Standpunt stamceltransplantatie bij MS

Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds hebben de afgelopen twee jaar het standpunt onderschreven van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) dat aHSCT voor een groep mensen met een agressieve vorm van Relapsing Remitting Multiple Sclerose (RRMS) een potentiele behandeloptie zou kunnen zijn.

Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van aHSCT wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig. Dit onderschrijven experts uit binnen en buitenland.1 Onderzoek en informatie uit internationale registers laten zien dat stamceltherapie steeds veiliger wordt en effectief de ziekteactiviteit bij RRMS kan onderdrukken. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen) in deze internationale studies is er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen. Daarmee is er nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs om stamceltherapie als alternatieve behandeling voor RRMS beschikbaar en vergoed te maken.

Stamceltransplantatie maakt in Nederland voor MS geen onderdeel uit van de mogelijkheden waaruit gekozen kan worden als het over het behandelen van de ziekte gaat. In de afgelopen jaren hebben we veel mensen met MS naar het buitenland zien gaan om daar stamceltherapie te ondergaan. Dit betrof niet alleen mensen met agressieve RRMS. Wetenschappelijk bewijs voor de effectiviteit van aHSCT bij progressieve MS is nog beperkt. Ook leeft de misvatting dat stamcellen de schade veroorzaakt door MS kunnen repareren, aHSCT is echter een vorm van stamceltransplantatie die zorgt voor een reset het afweersysteem. Dit afweersysteem is bij mensen met MS ontregeld.

Wij zien dat de kennis over de effectiviteit van aHSCT als behandelingen voor MS groeit. Daarnaast zien we ook dat de kennis over en de ervaring met reeds beschikbare medicamenteuze alternatieven groeit.

Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven nog steeds het standpunt van de NVN, maar zijn met landelijke betrokken partijen in gesprek om naar het groeiend bewijs van effectiviteit en veiligheid van aHSCT te kijken. Deze gesprekken vinden momenteel plaats en zijn mogelijk aanleiding om ons standpunt te herzien. Met steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research kan Nederland (Amsterdam UMC) deelnemen aan een grootschalig gecontroleerd onderzoek (randomized controlled trial). Bekijk hier het persbericht. Op deze manier dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om aHSCT in Nederland beschikbaar en vergoed te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Anderzijds vragen we ons nadrukkelijk af of het tot nu toe verkregen bewijs uit onderzoeken al aanleiding geeft om aHSCT beschikbaar te maken als reguliere behandeling voor een specifieke groep personen met MS, zoals mensen met RRMS en zeer veel ziekteactiviteit bij wie beschikbare MS-medicatie niet werkt. Wij onderschrijven het belang van initiatieven die eraan bijdragen dat stamceltherapie beschikbaar wordt voor alle groepen mensen met MS voor wie de behandeling bewezen effectief is.

We houden u graag via onze mediakanalen van de ontwikkelingen op de hoogte.

Recent verscheen in het wetenschappelijke tijdsschrift Bone Marrow Transplantion een artikel over stamceltherapie bij MS. Hierin concluderen internationale experts dat randomized trials waarin stamceltherapie wordt vergeleken met therapieën met een hoge effectiviteit, in het bijzonder alemtuzumab, ocrelizumab en cladribine, nog steeds noodzakelijk zijn.

citaat: “While it is now clear that clinical and MRI activity in patients with highly active RRMS may be suppressed with the use of aHSCT in a sustined manner, there remains the need for comparative studies that randomize patients to aHSCT versus other high-efficiency therapies, in particular the more recently introduced alemtuzumab, ocreluzimab and cladribine”

Wij zien dat de kennis over de effectiviteit van aHSCT als behandelingen voor vroege agressieve RRMS groeit. Daarnaast zien we echter ook dat de kennis over en de ervaring met reeds beschikbare medicamenteuze alternatieven groeit.

Standpunt NVN

Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven nog steeds het standpunt van de NVN, maar willen graag met alle landelijke betrokken partijen in gesprek om naar het groeiend bewijs van effectiviteit en veiligheid van aHSCT te kijken. Hopelijk kan Nederland deel gaan nemen aan een grootschalig gecontroleerd onderzoek (randomized controlled trial). Op deze manier kunnen we bijdragen aan het bewijs dat noodzakelijk is om aHSCT in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is. Anderzijds vragen we ons af of het tot nu toe verkregen bewijs uit onderzoeken al aanleiding geeft om aHSCT beschikbaar te maken als reguliere behandeling voor een specifieke groep personen met MS. Indien dit zo is, zullen wij bij de autoriteiten gezamenlijk kunnen aandringen om aHSCT voor deze groep in Nederland als reguliere behandeling beschikbaar te stellen en te vergoeden.

Deze gesprekken zullen in de komende periode plaatsvinden en mogelijk aanleiding zijn om ons standpunt te herzien. We houden jou graag via onze mediakanalen van de ontwikkelingen op de hoogte.